La ciencia de la terapia génica finalmente parece estar llegando a la mayoría de edad a medida que esta poderosa tecnología alcanza un punto en el que puede ayudar a quienes padecen algunas de las enfermedades genéticas más difíciles de tratar. Su aprobación para uso médico general para una serie de enfermedades parece inminente. De hecho, la Sociedad Europea de Medicamentos ya aprobó su primer fármaco de terapia génica.
Sin embargo, todos los ejemplos y ensayos hasta la fecha involucran terapia de células somáticas. Es decir, solo cambian la genética de las células del paciente distintas de la línea germinal espermatozoides u óvulos.
Preocupaciones sobre la terapia génica de la línea germinal
La terapia genética en células de la línea germinal genera muchas controversias porque cualquier cambio se vuelve hereditario (ya que la progenie recibe el ADN manipulado). Esto hace posible, por ejemplo, no solo corregir un defecto genético que causa el niño burbuja síndrome en el paciente, sino también para eliminar el defecto de forma permanente en las generaciones posteriores de ese familia. Este ejemplo es una enfermedad genética relativamente rara, pero hay muchas otras, por ejemplo, la enfermedad de Huntington o Duchenne. distrofia muscular, que son más comunes y, en teoría, podrían eliminarse en familias que padecen estos trastornos.
Si bien eliminar una enfermedad por completo en una familia es un beneficio espectacular, la preocupación es que, si ocurre algo imprevisto (como la leucemia que se introdujo en algunos del primer grupo de niños tratados por un síndrome de inmunodeficiencia utilizando un enfoque de terapia génica), el problema genético se transmite a los futuros niños por nacer. generaciones. La preocupación con respecto a la propagación de errores de la línea germinal o efectos secundarios de la terapia génica a las generaciones futuras es Ciertamente en sí mismo lo suficientemente serio como para detener cualquier consideración de la terapia génica de línea germinal, pero los errores no son la único problema.
Las mejoras genéticas ya no son una preocupación
Otra preocupación es que este tipo de manipulación podría abrir la posibilidad de insertar genes para proporcionar características beneficiosas percibidas, como una mayor inteligencia, una tendencia a la altura o incluso un ojo específico colores. Sin embargo, la preocupación moral sobre el uso de esta tecnología para mejoras genéticas no es una cuestión práctica inmediata, ya que la ciencia no tiene una firmeza suficiente comprensión de la genética involucrada con la mayoría de este tipo de características complejas para hacer que los enfoques de terapia génica para alterar cualquiera de ellos sean factibles en este momento. punto.
Controversias sobre las terapias de la línea germinal y el método científico
A finales de la década de 1990 hubo una gran cantidad de discusiones sobre el potencial de la terapia génica de línea germinal y las preocupaciones éticas que la acompañan. Había una serie de artículos sobre este tema en Nature and the Revista del Instituto Nacional del Cáncer. La Asociación Estadounidense para el Avance de la Ciencia incluso organizó la Foro sobre intervenciones de línea germinal humana en 1997, donde los representantes científicos y religiosos parecían centrarse en lo que debería o no debería hacerse, más que en el estado real de la ciencia en ese momento.
Curiosamente, sin embargo, hay poca discusión actual sobre la terapia de línea germinal. Quizás la tragedia de Jesse Gelsinger, que murió como resultado de una respuesta alérgica grave durante un ensayo de terapia génica en la Universidad de Pennsylvania en 1999, y el desarrollo imprevisto de leucemia en los bebés tratados por un trastorno inmunológico a principios de la década de 2000 han engendrado un cierto nivel de humildad y han producido una mejor apreciación de los controles cuidadosos y los prudentes experimentos experimentales. procedimiento.
El énfasis actual parece estar más en producir resultados sólidos y procedimientos sólidos sobre los cuales construir, en lugar de empujar el sobre hacia adelante para lograr nuevas curas espectaculares. Ciertamente, se obtendrán resultados asombrosos pero, para producir tratamientos prácticos y seguros, son necesarios muchos estudios científicos rigurosos, metódicos y, a menudo, laboriosos.
Potencial futuro de las terapias de línea germinal
Sin embargo, a medida que avanza el progreso en el campo y la manipulación genética humana se vuelve más robusta, predecible y rutinaria, ciertamente volverá a surgir la cuestión de las terapias de línea germinal. Muchos ya trazan divisiones claras y pautas sobre lo que está permitido o no. Por ejemplo, la iglesia católica ha emitido directrices sobre terapia génica lo considere apropiado.
Pocos serían lo suficientemente imprudentes como para considerar los ensayos terapéuticos de la línea germinal en la actualidad, dado nuestro conocimiento limitado actual de este procedimiento tan complejo. Aunque los investigadores en Oregon están buscando activamente una forma muy especializada de terapia génica de línea germinal que solo altera el ADN compartimentado en las mitocondrias. Sin embargo, incluso este trabajo ha recibido críticas. Incluso con una mejor comprensión de la genómica y la manipulación genética desde la primera prueba de terapia génica en 1990, todavía existen grandes lagunas en la comprensión.
Es probable que, eventualmente, haya razones de peso para emprender terapias de línea germinal. Sin embargo, la creación de pautas sobre cómo se deberían regular las aplicaciones futuras de la terapia génica solo se basaría en especulaciones. Realmente solo podemos adivinar nuestras capacidades y conocimientos futuros. La situación real, cuando llegue, será diferente y probablemente cambiará tanto la perspectiva ética como la científica.